賽諾菲Sarclisa治療多發(fā)性骨髓瘤獲NICE支持 臨床使用仍未獲批
- 發(fā)表時(shí)間:2020-11-30
據(jù)報(bào)道,Sarclisa的使用目前在英國NHS的常規(guī)資金中仍沒有得到批準(zhǔn),NHS指出:“因?yàn)榕R床數(shù)據(jù)存在局限性,成本效益估計(jì)還不確定”。但英國癌癥藥物基金(CDF)推薦了Sarclisa作為一種靜脈輸注制劑,將聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松作為治療復(fù)發(fā)和難治性MM成人患者的一種選擇。
CDF的支持將允許臨床醫(yī)生為那些此前已經(jīng)使用過泊馬度胺和蛋白酶體抑制劑的MM患者提供賽諾菲的治療方案,如果患者以前接受過三種治療方案,那么他們的疾病已經(jīng)從上次治療中再次進(jìn)展,需要更進(jìn)一步的治療選擇。
患者將通過CDF使用Sarclisa,該藥物將增加作為MM的四線治療方案,每年大約有500人可以從這種聯(lián)合療法中獲益。目前臨床的四線治療方案包括單用泊馬度胺和地塞米松組合或強(qiáng)生Darzalex(daratumumab)。
同時(shí),NICE會(huì)收集正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)和NHS的使用數(shù)據(jù),以確定它是否真正具有成本效益。可見NICE會(huì)繼續(xù)評(píng)估Sarclisa的臨床價(jià)值,分析是否適合長(zhǎng)期為該藥品付費(fèi)。
Isatuximab是一種IgG1衍生的單克隆抗體,能選擇性地結(jié)合造血細(xì)胞和MM細(xì)胞(以及其他腫瘤細(xì)胞)表面的CD38,因此又稱為抗CD38單抗。MM是以骨髓中惡性漿細(xì)胞生成過多為特征的血液癌癥,骨髓瘤細(xì)胞表面糖蛋白CD38的均勻過度表達(dá)。盡管這些蛋白也在其他髓細(xì)胞和淋巴細(xì)胞上表達(dá),但與骨髓瘤細(xì)胞相比,其表達(dá)程度相對(duì)較小。CD38糖蛋白具有多種重要的細(xì)胞功能,并且在骨髓瘤細(xì)胞表面大量存在,這一事實(shí)使其成為MM治療的理想靶點(diǎn)。與其他CD38抗體類似,isatuximab可調(diào)節(jié)CD38的NADase活性。然而與競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手強(qiáng)生daratumumab相反,isatuximab可以不需要交聯(lián)而直接刺激細(xì)胞凋亡。
作為賽諾菲十年來第一種全資擁有的癌癥藥物,Sarclisa今年3月和6月先后獲得美國和歐盟批準(zhǔn),與泊馬度胺和地塞米松聯(lián)合用于治療至少接受過兩種治療方案(包括來那度胺和蛋白酶體抑制劑)的MM成人患者。但當(dāng)時(shí)NICE在新指南草案中指出,與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理相比,Sarclisa給患者帶來的益處究竟有多大尚不得而知,且該藥的成本效益估計(jì)值超出了推薦范圍,因此并不推薦。(生物谷Bioon.com)